Болестта на Паркинсон е дългосрочно заболяване на мозъка, което засяга движенията, баланса и ежедневния живот. То настъпва, когато определени клетки в мозъка постепенно спират да работят и умират. Тези клетки обикновено контролират движението чрез производството на химическо вещество, наречено допамин.

Когато нивата на допамина спаднат, хората може да развият треперене, скованост и забавено движение. По света около 10 милиона души живеят с това заболяване, а все още няма лек. През годините лечението е насочено към облекчаване на симптомите, а не към спиране на самата болест. Именно затова учените полагат усилия да намерят нови начини за справяне с основните причини за болестта на Паркинсон. Ново проучване, публикувано в списание Nature Medicine, предлага вълнуваща стъпка напред в тази посока, съобщава уебсайтът “Knowridge”.

Изследователите се съсредоточили върху ген, наречен LRRK2, за който е известно, че увеличава риска от болестта на Паркинсон. Някои хора носят промени в този ген, които правят развитието на болестта по-вероятно. Дори при хора без тези промени, протеинът LRRK2 може да играе роля в заболяването. Заради това учените смятат, че намаляването на активността на този протеин може да помогне за защита на мозъка.

Новото изследване тества експериментално лекарство, наречено BIIB094. Това лекарство е създадено, за да "заглуши" или да потисне гена LRRK2, използвайки специален метод, наречен антисенс терапия. Този подход блокира инструкциите, които казват на тялото да произвежда определен протеин. В този случай, целта е да се намали количеството на протеина LRRK2 в мозъка.

Клиничното изпитание включвало 82 участници с болестта на Паркинсон. Основната цел на това ранно изпитание била да се тества безопасността на лекарството. Резултатите показват, че то е било добре понасяно. Някои участници имали странични ефекти, но повечето от тях били леки или умерени. Най-важното е, че не са били докладвани сериозни проблеми, свързани с лекарството.

Изследването също така показало, че лекарството работи, както се очаква. Нивата на протеина LRRK2 спаднали с до 59% при хора, които получили лечението. Това показва, че лекарството е успяло да достигне целта си и да промени биологичния процес, свързан с болестта.

Любопитно е, че намалението на протеина било забелязано както при хора с мутация на гена, така и при такива без мутацията. Това предполага, че лечението може да бъде полезно за по-широк кръг пациенти в бъдеще.

Въпреки това, важно е да се подчертае, че това изследване не е тествало дали лекарството подобрява симптомите или забавя развитието на болестта. То само показва, че лечението изглежда безопасно и може да повлияе на целта в тялото. Необходими са по-големи и по-дълготрайни изследвания, за да се провери дали пациентите наистина ще се почувстват по-добре или ще изпитват по-бавно влошаване.

Като цяло, това изследване е важна стъпка напред. То показва, че е възможно безопасно да се целят ключови гени, свързани с болестта на Паркинсон. Това отваря врата за бъдещи лечения, които може да надминат контрола на симптомите и да променят самото развитие на заболяването.

При преглед на изследването, резултатите са обещаващи, но все още в ранна фаза. Размерът на извадката е малък и изпитанието не е било насочено към измерване на дългосрочни ползи. Въпреки че намаляването на протеина LRRK2 е окуражаващо, все още не е ясно дали това ще доведе до реални подобрения в живота на пациентите. Необходими са още изследвания, за да се потвърдят ползите и да се гарантира дългосрочната безопасност.

Все пак, това изследване дава надежда, че нови лечения може да забавят или дори да спрат напредъка на болестта на Паркинсон, осигурявайки по-добро бъдеще за милиони хора. | БГНЕС